在百濟神州向FDA遞交了百悅澤^®經獨立審查委員會（IRC）確認、優(yōu)于伊布替尼的總緩解率（ORR）的補充數據之后，FDA為保證充分的審評時間，將該項上市申請的處方藥申報者付費法案（PDUFA）目標審評日期延長至2023年1月20日

中國北京、美國麻省劍橋和瑞士巴塞爾2022年6月13日 /美通社/ -- 百濟神州（納斯達克代碼：BGNE；香港聯(lián)交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家立足于科學的全球性生物科技公司，專注于開發(fā)創(chuàng)新、可負擔的藥物，旨在為全球患者改善治療效果，提高藥物可及性。公司于今日宣布，針對百悅澤^®（澤布替尼）用于治療成人慢性淋巴細胞白血?。–LL）或小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）患者的新適應癥上市許可申請（sNDA）, 美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）將其處方藥申報者付費法案（PDUFA）目標審評日期延長三個月至2023年1月20日。 

此次FDA延長該項申請的PDUFA目標日期，旨在就百濟神州遞交的額外臨床數據進行充分的審評。百濟神州遞交的額外臨床數據被認定為該項sNDA的重要補充。這些申報數據包括全球性3期ALPINE臨床試驗的最終緩解評估結果 -- 該試驗顯示，經IRC評估，在復發(fā)/難治性（R/R）CLL或SLL成人患者中，百悅澤^®展示了優(yōu)于伊布替尼的總緩解率（ORR）。此前，百濟神州于2022年4月11日公布了該項試驗的最終緩解評估結果。 

百濟神州聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官歐雷強（John V. Oyler）表示："我們將持續(xù)與FDA密切協(xié)作，進一步推動對百悅澤^®用于治療CLL/SLL的sNDA的審評。遞交的數據證明了百悅澤^®治療CLL/SLL的潛力，我們對此充滿信心。在未來獲得相關上市批準后，我們也將致力于把這一重要治療藥物盡早帶給美國的CLL/SLL患者。"

此次針對CLL/SLL的sNDA申報是基于2項關鍵性、隨機的臨床3期試驗以及8項在B細胞惡性腫瘤中的支持性試驗數據。其中，百悅澤^®用于治療CLL/SLL的2項全球3期試驗分別為：SEQUOIA臨床試驗（NCT03336333），對百悅澤^®與苯達莫司汀聯(lián)合利妥昔單抗進行對比，用于治療初治（TN）患者；ALPINE（NCT03734016）臨床試驗，對百悅澤^®與伊布替尼進行對比，用于治療復發(fā)/難治性（R/R）患者。此外，SEQUOIA臨床試驗中的非隨機組入組了伴有17p缺失的患者，旨在評估百悅澤^®對這一高危人群的單藥治療效果。上述兩項研究共入組了來自17個國家的患者，包括美國、多個歐洲國家、中國、澳大利亞和新西蘭。ALPINE試驗和SEQUOIA試驗的期中分析結果分別在2021年6月的第26屆歐洲血液學協(xié)會（EHA 2021）線上年會和2021年12月的第63屆美國血液學會（ASH）年會上報告。

關于ALPINE臨床試驗

ALPINE是一項隨機、全球3期臨床試驗（NCT03734016），旨在評估百悅澤^®對比伊布替尼， 用于治療既往經治的復發(fā)/難治性慢性淋巴細胞白血病（CLL）/小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）患者的效果。在該試驗中，652例患者被隨機分為兩組，一組接受百悅澤^®（160 mg口服，每日兩次）治療，另一組接受伊布替尼（420 mg，口服，每日一次）治療，直至患者出現(xiàn)疾病進展或不可接受的毒性。在對總緩解率（ORR）的主要分析中，研究者及獨立審查委員會（IRC）基于國際慢性淋巴細胞白血病工作組（iwCLL）指導原則（2008年修訂版）評估CLL患者的緩解（但針對治療相關淋巴細胞增多CLL患者的評價標準有所調整），以及Lugano非霍奇金淋巴瘤分類標準評估SLL患者的緩解。經研究者和IRC評估的ORR采用分級評估檢驗，首先評估非劣效性，隨后評估優(yōu)效性。關鍵次要終點包括無進展生存期（PFS）和房顫或房撲事件發(fā)生率；其他次要終點包括持續(xù)緩解時間（DoR）、總生存期（OS）以及不良事件發(fā)生率。該研究正在持續(xù)進行中，計劃在達到目標事件數時對PFS進行正式分析。

關于百悅澤^® 

百悅澤^®（澤布替尼）是一款由百濟神州科學家自主研發(fā)的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑，目前正在全球進行廣泛的臨床試驗項目，作為單藥和與其他療法進行聯(lián)合用藥治療多種B細胞惡性腫瘤。由于新的BTK會在人體內不斷合成，百悅澤^®的設計通過優(yōu)化生物利用度、半衰期和選擇性，實現(xiàn)對BTK蛋白完全、持續(xù)的抑制。憑借與其他獲批BTK抑制劑存在差異化的藥代動力學，百悅澤^®能在多個疾病相關組織中抑制惡性B細胞增殖。

百悅澤^®已在美國獲批用于治療三項適應癥：2019年11月，獲批用于治療既往至少接受過一種治療的成人套細胞淋巴瘤（MCL）患者；2021年8月，獲批用于治療華氏巨球蛋白血癥（WM）成人患者；2021年9月，獲批用于治療既往至少接受過一種抗CD20治療的復發(fā)/難治性邊緣區(qū)淋巴瘤成人患者*。

百悅澤^®已經開展了廣泛的全球臨床開發(fā)項目，目前已在全球28個市場中開展了35項試驗，總入組受試者超過3,900人。迄今為止，百悅澤^®已在包括美國、中國、歐盟和英國、加拿大、澳大利亞、韓國、瑞士和其他國際市場的50個國家和地區(qū)獲得批準。 

*該項適應癥基于總緩解率（ORR）獲得加速批準。針對該適應癥的后續(xù)正式批準將取決于確證性試驗中臨床益處的驗證和描述。

關于百濟神州

百濟神州是一家立足于科學的全球性生物科技公司，專注于開發(fā)創(chuàng)新、可負擔的藥物，旨在為全球患者改善治療效果、提高藥物可及性。目前公司廣泛的藥物組合包括40多款臨床候選藥物。公司通過加強自主研發(fā)能力和合作，加速推進多元、創(chuàng)新的藥物管線開發(fā)。我們致力于在2030年前為全球20多億人全面改善藥物可及性。百濟神州在全球五大洲打造了一支超過8,000人的團隊。欲了解更多信息，請訪問www.beigene.com.cn。

前瞻性聲明

本新聞稿包含《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯(lián)邦證券法律中定義的前瞻性聲明，包括關于全球3期臨床試驗ALPINE的數據，百悅澤^®用于治療CLL/SLL患者的潛力， FDA就百悅澤^®用于治療CLL/SLL的sNDA的預期審評和獲批時間，百濟神州在上市獲批后盡快推進百悅澤^®用于治療CLL/SLL患者的可能性、百悅澤^®預期的臨床開發(fā)、藥政里程碑和商業(yè)化進程，以及在"關于百濟神州"標題下提及的百濟神州的計劃、承諾、抱負和目標。由于各種重要因素的影響，實際結果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括了以下事項的風險：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結果可能不支持進一步開發(fā)或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進展以及藥物上市審批；百濟神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟神州獲得和維護對其藥物和技術的知識產權保護的能力；百濟神州依賴第三方進行藥物開發(fā)、生產和其他服務的情況；百濟神州取得監(jiān)管審批和商業(yè)化醫(yī)藥產品的有限經驗，及其獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發(fā)和商業(yè)化及實現(xiàn)并保持盈利的能力；新冠肺炎全球大流行對百濟神州的臨床開發(fā)、監(jiān)管、商業(yè)化運營、生產以及其他業(yè)務帶來的影響；以及百濟神州在最近季度報告的10-Q表格中"風險因素"章節(jié)里更全面討論的各類風險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期后呈報中關于潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟神州并無責任更新該等信息。