• ISM3091是一款口服高選擇性USP1小分子抑制劑，由英矽智能自主研發(fā)的人工智能平臺賦能開發(fā)，在 BRCA 基因突變的腫瘤模型中具有強效活性。
• 2023年4月，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準了英矽智能關于ISM3091在實體瘤患者群體中開展臨床試驗的新藥臨床試驗申請（IND）。

加利福尼亞州阿拉米達和香港2023年9月13日 /美通社/ -- 2023年9月12日，Exelixis（Nasdaq：EXEL）和英矽智能共同宣布，雙方已簽署一項獨家許可協(xié)議，Exelixis將從英矽智能處獲得ISM3091全球開發(fā)和商業(yè)化權利，ISM3091是一款潛在同類最佳（best-in-class）小分子抑制劑，靶向BRCA突變腫瘤的合成致死靶點USP1。

根據(jù)協(xié)議條款，英矽智能將授予Exelixis開發(fā)和商業(yè)化ISM3091及其他靶向USP1化合物的全球獨家許可，并在2023年第三季度獲得8000萬美元的預付款。此外，英矽智能還有資格獲得基于后續(xù)開發(fā)、商業(yè)化和銷售的里程碑付款，以及未來產(chǎn)品凈銷售額的分級版稅。

Exelixis執(zhí)行副總裁兼首席科學官Dana Aftab博士表示，"ISM3091是一款靶向USP1的潛在同類最佳小分子抑制劑。USP1是一個重要的腫瘤靶點，廣泛適用于BRCA突變的腫瘤。ISM3091有別于同類USP1抑制劑，臨床前數(shù)據(jù)表明該化合物具有強大抗腫瘤活性、良好耐受性和理想的藥代動力學特征。我們相信ISM3091將成為Exelixis持續(xù)增長的臨床階段產(chǎn)品線的重要補充。今年5月FDA已經(jīng)批準了英矽智能關于ISM3091的新藥臨床試驗申請，我們期待著加速1期臨床試驗的入組工作。"

英矽智能創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Alex Zhavoronkov博士表示，"ISM3091是英矽智能在人工智能生成平臺Chemistry42賦能下發(fā)現(xiàn)的第三個臨床階段項目。該化合物的新穎結構、抗腫瘤活性和卓越的類藥性使其成為潛在治療與BRCA突變相關的癌癥，如乳腺癌、卵巢癌及前列腺癌的差異化項目。該項目吸引了多個制藥行業(yè)潛在合作伙伴的興趣，在這其中Exelixis 的專業(yè)技術水平及開發(fā)和商業(yè)化能力讓我們印象深刻。Exelixis 在腫瘤學領域擁有成功的臨床開發(fā)和商業(yè)化記錄，是推動 ISM3091 發(fā)展的理想合作伙伴。我們很高興看到USP1項目成為繼卡博替尼（cabozantinib）之后該公司全球腫瘤專營項目管線中的一個組成部分。

USP1在DNA損傷應答通路中發(fā)揮著重要作用，它通過使特定蛋白去泛素化，調(diào)控DNA損傷修復。ISM3091 是利用英矽智能的生成式人工智能平臺發(fā)現(xiàn)的一款小分子抑制劑，具有廣泛的多參數(shù)優(yōu)化能力，旨在抑制 USP1 的活性。臨床前研究結果顯示，ISM3091在多個腫瘤細胞系中顯示出潛在療效，并在BRCA基因突變的腫瘤細胞、同源重組修復模型中具有強效的抗增殖活性。既可作為單藥使用，也可與PARP抑制劑聯(lián)合使用。此外，ISM3091在臨床前安全性實驗中表現(xiàn)出良好的耐受性和較大的安全窗。2023年4月英矽智能在美國癌癥研究協(xié)會年會（AACR）以壁報形式披露了部分數(shù)據(jù)。同月，F(xiàn)DA批準了ISM3091用于治療實體瘤患者的新藥臨床試驗申請。

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英矽智能是一家由生成式人工智能（AI）驅(qū)動的臨床階段藥物研發(fā)公司，通過下一代人工智能系統(tǒng)連接生物學、化學和臨床試驗分析，利用深度生成模型、強化學習、轉(zhuǎn)換模型等現(xiàn)代機器學習技術，構建強大且高效的人工智能藥物研發(fā)平臺，識別全新靶點并生成具有特定屬性分子結構的候選藥物。英矽智能聚焦癌癥、纖維化、免疫、中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病、衰老相關疾病等未被滿足醫(yī)療需求領域，推進并加速創(chuàng)新藥物研發(fā)。

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